摘 要 目的：报道氨苯砜治疗15例对糖皮质激素耐药的成人原发性免疫性血小板减少症的临床疗效。方法：全部患者门诊治疗，给予氨苯砜口服50～100 mg/d治疗12～104周，观察临床出血症状、血小板计数和血红蛋白值，并结合相关文献进行讨论。结果：平均治疗54.9（12～104）周后，1例获完全反应、7例有效、7例无效；5例血红蛋白值轻度下降。结论：氨苯砜是一种价格低廉且耐受性好的耐激素成人原发性免疫性血小板减少症的门诊治疗选择。
　　关键词 原发性免疫性血小板减少症 对糖皮质激素耐药 氨苯砜
　　中图分类号：r978.3； r554.6 文献标识码：b 文章编号：1006-1533（2013）03-0026-04
　　clinical efficacy of dapsone in the treatment of the primary immune
　　thrombocytopenia in 15 adult cases with glucocorticoid resistance
　　ding tianling*， wu beiqian， zhu ping， chen qinfen**， xie yi
　　（department of hematology， huashan hospital， fudan university， shanghai 200040， china）
　　abstract objective： to report the clinical efficacy of dapsone in the treatment of 15 adult patients with glucocorticoid resistance of primary immune thrombocytopenia （itp）. methods： all patients were treated in out-patient service with dapsone orally 50～100 mg/d for 12～104 weeks. the bleeding symptoms， platelet count and hemoglobin level were observed and discussed profoundly based on related literatures. results： the average duration of treatment with dapsone was 54.9 （range 12～104） weeks； 1 case achieved complete response， 7 cases achieved response， and 7 cases no response. 5 cases showed mild lower in hemoglobin level. conclusion： dapsone provides an inexpensive and well-tolerated alternative therapy for glucocorticoid resistance of primary itp.
　　key words primary immune thrombocytopenia； glucocorticoid resistance； dapsone
　　原发性免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia， itp）既往称为特发性血小板减少性紫癜（idiopathic thrombocytopenic purpure），是一种获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。成人发病率约为（5～10）/10万，其中育龄期女性的发病率高于男性，而60岁以上老年人是该病的高发群体。原发性itp的临床表现以皮肤黏膜出血为主，严重者可有内脏出血、甚至颅内出血，出血风险随年龄而增加[1]。一线治疗药物包括糖皮质激素和静脉内输注用丙种球蛋白（intravenous immuneglobulin， ivig），但有20%～30%的患者对糖皮质激素耐药[2]。氨苯砜（dapsone）是麻风病一线治疗药物，国外从1989年开始用于难治性原发性itp治疗并取得了一定的成效[3]。近年我们用氨苯砜在门诊治疗了15例对糖皮质激素耐药的成人原发性itp，现报道如下。
　　1 病例与方法
　　1.1 病例
　　门诊求治的成人原发性itp患者15例，其中男5例、女10例，平均年龄54.3（40～68）岁，均符合原发性itp的诊断标准[1]，但经规范的糖皮质激素一线治疗无效或需使用泼尼松≥20 mg/d才能维持血小板计数在安全水平，病程超过3个月。其中，3例在施行脾脏切除术后使用糖皮质激素治疗仍无效，符合难治性itp诊断标准[1]；5例曾合用达那唑（danazol）、1例曾合用长春新碱治疗。
　　1.2 治疗方法
　　氨苯砜口服，剂量为50 mg/d，如治疗8周后患者的血小板计数未≥30×109/l或未增加至基线值的2倍，则提高至100 mg/d。继续治疗4周后仍无效，则停药；如有效，则持续治疗至观察终点104周或因患者自身原因而停药。
　　1.3 观察指标
　　①临床出血症状。要求患者每天自行观察，每1～2周来门诊复诊。②血小板计数。每1～2周检测1次。③血红蛋白值。每1～2周检测1次。④肝、肾功能。每4周检测1次。
　　1.4 疗效判定标准
　　按文献的疗效判定标准[1]，分为完全反应、有效和无效。①完全反应：治疗后血小板计数≥100×109/l且没有出血；②有效：治疗后血小板计数≥30×109/l且至少是基础值的2倍，同时没有出血；③无效：治疗后血小板计数＜30×109/

l或血小板计数增加＜基础值的2倍、或有出血。此外，比较氨苯砜治疗前和观察终点的血小板计数和血红蛋白值。